世界首款眼科基因治疗药物 获批在海南博鳌何氏眼科临床应用

近日，作为进口临床急需药品，眼科基因治疗药物Luxturna获批在海南博鳌何氏眼科医院进行临床应用，相关手术器械的进口也同时获批。

据了解，Luxturna是世界上第一款用于治疗已确认由RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降且具有足够存活的视网膜细胞的患者的眼科基因治疗药物。

今年3月，在何氏眼科基因治疗临床转化研究所所长庞继景教授的帮助下，何氏眼科医生与国际眼科医生协同合作，通过该基因疗法为一名八岁视障儿童成功进行了基因治疗。这是中国大陆第一例接受Luxturna（路可视特纳）基因治疗的雷柏氏先天性黑矇患者。

治疗结果显示，患儿治疗前明显的眼球震颤基本消失，暗视力由完全性夜盲恢复到基本正常，视野缺失明显改善，白天视力表检查也提高了2-3行，并恢复了人脸识别等精细视觉，目前，患儿已回归学校正常上学。

这一治疗进展对基因精准医疗的推进无疑是个重要的里程碑，同时也给了科学工作者以巨大的激励。

此次Luxturna基因治疗药物获批在海南博鳌何氏眼科医院开展临床应用，将让国内先天性黑矇患者在海南何氏优先成为这一基因疗法的受益者。

在此，庞继景教授特别提醒：由于药物进口需要一个月左右时间，希望通过基因检测已确认是由RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降且具有足够存活视网膜细胞的患者尽快到沈阳何氏眼科医院完成适应症评估，评估合格后即可进入预定药物环节，为基因治疗做好准备！

随着海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区对全球创新特许药械产品的不断引进，海外创新药械得以更加便捷地惠及大众。海南博鳌何氏眼科医院、何氏眼科眼基因研究院作为何氏眼科集团高端医学前沿技术平台，也将借助乐城先行区的特许政策，与国际机构联合开展基因等前沿医疗技术的真实世界研究，加快药品、器械、设备的国际合作，积极推进基因治疗及药物的临床应用。